多个国家的医学团队合作研究揭示，他们首次成功治疗了亨廷顿病，这是一种最残酷的遗传病之一。
据外国通讯社报道，亨廷顿病是一种持续破坏脑细胞的遗传病，其症状类似于痴呆症、帕金森病和运动神经元病的结合。
领导英国研究的萨拉·塔布里斯教授含泪解释说，医学团队能够将亨廷顿病患者的病情延缓达75%，意味着通常一年恶化的症状可以延缓至四年后发生，使患者拥有更好的生活质量数十年。
研究团队采用了一种新的治疗方法，即通过精细的脑部手术进行基因疗法，耗时12到18小时。
通常亨廷顿病的早期症状在30或40岁时出现，通常在20年内去世，但这种新方法让患者如果及早接受治疗，可能根本不会出现症状。
亨廷顿中心主任塔布里斯教授表示，结果“令人惊讶，我们从未想象能在临床上延缓病情达75%。”
研究团队没有公开参与研究的29名患者的具体数据，但一名因健康因素退休的患者能够重新工作，其他参与者尽管预期需要使用轮椅，但仍能行走。
预计亨廷顿病的治疗费用仍然很高，但这对于在关键人生阶段受病折磨并给家庭带来痛苦的患者是真正充满希望的时刻。
亨廷顿病由名为亨廷顿基因的DNA部分异常引起，如果父母有一方患有此病，子女就有50%的几率遗传异常基因，最终会发展为亨廷顿病。
这种突变会将脑中本需的正常蛋白质（称为亨廷顿蛋白）转变为破坏性蛋白，因此治疗目标是在一次治疗中永久降低这些有害蛋白水平。
研究团队通过结合基因治疗和基因沉默技术进行尖端遗传工程治疗。
治疗开始时，向脑深层注射经过特殊改造的无害病毒，并通过实时磁共振成像（MRI）引导导管到达纹状体和壳核区域，手术过程需12至18小时。
随后，病毒如微小邮递员般，将新DNA片段送入脑细胞并开始作用，让神经元变为自救的治疗工厂。
这些细胞会生成小型遗传材料（称为microRNA），设计用于捕获并关闭来自细胞DNA的信使RNA（用于生成突变亨廷顿蛋白的指令），因此大脑中突变亨廷顿蛋白水平下降。
数据显示，手术后三年内，病情减缓了平均75%，基于认知能力、身体功能和日常生活能力的综合测量。
数据还显示这种治疗能够保护脑细胞，因为脑脊液中神经丝水平（细胞死亡的明确信号）应在病情继续时增加1/3，但实际上比实验开始时更低。
研究团队指出，治疗是安全的，尽管一些患者出现头痛和混乱的病毒性炎症症状，但这些症状要么自行消退，要么需要类固醇治疗。
UCLH的艾德·怀尔德教授预测，这种治疗“可能终身有效”，因为脑细胞不像血液、骨骼和皮肤那样不断再生。
目前在英国、美国和欧洲，约有75,000亨廷顿病患者，还有数十万人携带突变基因，他们最终也将发展为此病。
（编译：Ivy 泰国中文社；审校：Ken；来源：Thairath）
